美国试管婴儿：世界上最贵药物诞生——诺华公司210万美元基因治疗获FDA批准
时间：2019-05-31 15:56|来源：中国产经网|编辑：z0011
网友评论
· FDA批准诺华公司的一次性治疗脊髓性肌萎缩症的药物——Zolgensma。
· 据了解，Zolgensma是一种基因疗法，费用约为210万美元。
· 诺华此前曾表示，预计价格为150万至500万美元之间。
美国食品和药品管理局（FDA）周五批准了诺华公司治疗脊髓性肌萎缩的基因疗法，疗法所用药物Zolgensma价格为210万美元，该药物成为世界上最昂贵的药物。
据统计，每11,000名新生儿中就有一人患脊髓型肌萎缩。该病主要表现为肌肉萎缩，是导致婴儿死亡的主要遗传疾病。诺华此前曾表示，可能会将治疗价格定在150万至500万美元之间。
诺华表示，该治疗总费用将达到210万美元，或者治疗期间5年内每年费用为425,000美元。该公司表示 “正在与保险公司密切合作，根据治疗成功率以及其他的延长付款方式制定5年的付款协议。”目前诺华公司正与15家保险公司就付款方式进行深入讨论。据悉，周五下午诺华股价上涨了近4％。
这标志着医学新时代的来临，新疗法可以一次性治愈脊髓肌萎缩——但价格昂贵。保险公司和政府需要就如何支付如此高昂的治疗费用做出决策，社会将面临一个拷问：以后是否任何药物，甚至是救命药物，都需要支付数百万美元？
“Zolgensma是治疗脊髓型肌萎缩的历史性进展，是具有里程碑意义的一次性基因疗法。”诺华公司首席执行官Vas Narasimhan周五发表声明称，“我们的目标是确保广大患者能够享用到该转化医学治疗的研究成果，与医疗保健系统分享研究的价值。”
诺华公司称，在价格虽昂贵但合理的情况下，一次性治愈的治疗费用比当前长期治疗该疾病时10年耗费的总费用要低50％。
“我们相信，通过采取这种负责制的疗法，我们将帮助患者从医疗革新中受益，且从长远来看，可以为医疗保健系统节省大量成本，”Narasimhan说，他呼吁采用新的方式为创新基因疗法付费。
评估药品价格的临床和经济研究所（ICER）今年曾表示，Zolgensma的价值仅为150万美元。周五，ICER表示，在进一步研究了临床结果并获得FDA的批准后，决定将Zolgensma的价格“定在了ICER基于价值而定的价格波动范围的上限。”
ICER总裁史蒂文皮尔森在一份声明中表示，无论价格如何，保险公司报销的范围都将覆盖Zolgensma。而诺华公司曾公开表示它的价格可能接近500万美元。“对于患者和整个医疗系统而言，诺华公司选择降低Zolgensma的价格，更有利于患儿及其家庭。”
目前针对儿童和成人脊髓性肌萎缩的另一种治疗方法是Biogen公司的Spinraza，其第一年的定价为750,000美元，此后每年的定价为375,000美元。就在周五，Biogen的股票下跌1％以上。
Biogen在一份声明中说：“脊髓性肌萎缩症是一种可能致命的极具破坏性的疾病。作为治疗脊髓肌萎缩的全球领导者， Biogen欢迎其他研究机构研发新的治疗方案来帮助患有该罕见疾病的人。”
智特医疗张欣博士称赞了该批准，他表示，本次批准标志着“转化医学的另一个里程碑，而转化医学是基于基因和细胞治疗的疗法”。伴随着一项项新的批准，我们可以看到让一个个概念不断地转变成现实，科学领域如此振奋人心。”
· 据了解，Zolgensma是一种基因疗法，费用约为210万美元。
· 诺华此前曾表示，预计价格为150万至500万美元之间。
美国食品和药品管理局（FDA）周五批准了诺华公司治疗脊髓性肌萎缩的基因疗法，疗法所用药物Zolgensma价格为210万美元，该药物成为世界上最昂贵的药物。
据统计，每11,000名新生儿中就有一人患脊髓型肌萎缩。该病主要表现为肌肉萎缩，是导致婴儿死亡的主要遗传疾病。诺华此前曾表示，可能会将治疗价格定在150万至500万美元之间。
诺华表示，该治疗总费用将达到210万美元，或者治疗期间5年内每年费用为425,000美元。该公司表示 “正在与保险公司密切合作，根据治疗成功率以及其他的延长付款方式制定5年的付款协议。”目前诺华公司正与15家保险公司就付款方式进行深入讨论。据悉，周五下午诺华股价上涨了近4％。
这标志着医学新时代的来临，新疗法可以一次性治愈脊髓肌萎缩——但价格昂贵。保险公司和政府需要就如何支付如此高昂的治疗费用做出决策，社会将面临一个拷问：以后是否任何药物，甚至是救命药物，都需要支付数百万美元？
“Zolgensma是治疗脊髓型肌萎缩的历史性进展，是具有里程碑意义的一次性基因疗法。”诺华公司首席执行官Vas Narasimhan周五发表声明称，“我们的目标是确保广大患者能够享用到该转化医学治疗的研究成果，与医疗保健系统分享研究的价值。”
诺华公司称，在价格虽昂贵但合理的情况下，一次性治愈的治疗费用比当前长期治疗该疾病时10年耗费的总费用要低50％。
“我们相信，通过采取这种负责制的疗法，我们将帮助患者从医疗革新中受益，且从长远来看，可以为医疗保健系统节省大量成本，”Narasimhan说，他呼吁采用新的方式为创新基因疗法付费。
评估药品价格的临床和经济研究所（ICER）今年曾表示，Zolgensma的价值仅为150万美元。周五，ICER表示，在进一步研究了临床结果并获得FDA的批准后，决定将Zolgensma的价格“定在了ICER基于价值而定的价格波动范围的上限。”
ICER总裁史蒂文皮尔森在一份声明中表示，无论价格如何，保险公司报销的范围都将覆盖Zolgensma。而诺华公司曾公开表示它的价格可能接近500万美元。“对于患者和整个医疗系统而言，诺华公司选择降低Zolgensma的价格，更有利于患儿及其家庭。”
目前针对儿童和成人脊髓性肌萎缩的另一种治疗方法是Biogen公司的Spinraza，其第一年的定价为750,000美元，此后每年的定价为375,000美元。就在周五，Biogen的股票下跌1％以上。
Biogen在一份声明中说：“脊髓性肌萎缩症是一种可能致命的极具破坏性的疾病。作为治疗脊髓肌萎缩的全球领导者， Biogen欢迎其他研究机构研发新的治疗方案来帮助患有该罕见疾病的人。”
智特医疗张欣博士称赞了该批准，他表示，本次批准标志着“转化医学的另一个里程碑，而转化医学是基于基因和细胞治疗的疗法”。伴随着一项项新的批准，我们可以看到让一个个概念不断地转变成现实，科学领域如此振奋人心。”
（图片和信息来源：CNBC网站）
TAG
相关阅读：
- 《旗旗号巡洋舰》斩获一等奖 郑渊洁又一力作改编获业内赞誉2020-09-02 15:37
- 美国试管婴儿：世界上最贵药物诞生——诺华公司210万美元基因治疗获FDA2019-05-31 15:56
- 教育宝宝要注意，幸福感不是哄出来的2018-09-06 15:31
- 终于!《小鸡彩虹》动画出英文版《Rainbow Chicks》啦2018-09-04 14:59
- 开学立个Flag！小鸡彩虹和你一起爱上英语学习2018-09-04 20:10
- 完整的彩虹竟然是一个圈？小鸡彩虹来科普下2018-09-04 13:52
- 宝宝不分享玩具,很自私，该怎么办？2018-09-03 15:05
- 让人爱到拍大腿！《这！就是灌篮》以及《小鸡彩虹》2018-09-03 14:20
- 共同呵护孩子的眼睛，拯救视力从现在开始2018-08-30 18:06
- 不止延禧攻略里有奶茶，古人没有冰箱照样吃冰2018-08-30 18:01
滚动播报
- 18:16东方药林迎来俄罗斯及中亚五国考察团，健康新丝路启航新程
- 18:07东方药林开年强化合规培训：筑牢规范经营基石
- 17:41东方药林晋级训练营湖北启幕，锻造社区健康服务生力军
- 13:16恒基兆业地产集团庆祝成立50周年，深耕内地共谱新章
- 12:28内容驱动与品牌升级并行——徐美芳市场推广实践对服装产业转型的启示
- 16:58HTX Ventures 2025年度回顾与前瞻：监管清晰、资产上链与机
- 12:55南京先进制造产业专项母基金公布子基金遴选结果
- 15:44过去笑他疯，现在逐帧学：孙宇晨和“孙学”的十年逆袭
- 12:59从深圳到全球：广东康力医药的国际化进阶之路
- 12:55协同共生：康力医药构建全链条健康服务生态
- 12:5328 年逐光而行：康力医药以初心筑牢大健康产业根基
- 12:51全周期守护：易萃享打造家庭健康管理 “超级管家”
- 12:48AI 赋能精准养生：易萃享 “一人一案” 引领健康管理新潮流
- 12:42千日淬炼只为精准：易萃享让营养补充告别 “一刀切”
- 17:50南京市创投集团直投企业时森海医药研发产品万妥信?成功纳入国家医保药品目录
- 16:15东方药林小毛巾：解锁竹萃能量 重塑健康生活理念
- 16:02百年纳：科技赋能 开启活力健康新航程
- 15:57东方药林魔术丝：传承本草智慧 点亮现代秀发之美
- 15:49魔术丝白黑客防脱育发液：天然植萃赋能 解锁秀发焕变密码
- 15:42东方药林：行稳致远 以长期主义深耕健康产业全球化布局
- 14:56东方药林：聚势抗衰赛道 启航产业升级壮阔征程
- 09:22双向成就，共筑华章——全美世界深耕中国市场的逐梦之路
- 08:36皙之密，以科技赋能素颜本真之美
- 17:41南京先进制造产业专项母基金公布子基金遴选结果
- 17:20五力赋能 破浪笃行——东方药林第十一届初级晋级训练营圆满落幕
- 11:24未来更「耀」在一起 —— 2026康力燃梦启新年度盛典璀璨收官！
- 09:48南京市创投集团直投企业贝耐特完成数千万元融资
- 11:32金海汇成投资有限公司如何以创新路径重构产业生态
- 11:31东方药林第4期研修班圆满落幕 以学习型组织建设驱动企业高质量发展
- 17:2240万债权击穿10亿资产酒企？徽酒集团双轮酒业二次破产背后的博弈
新闻排行榜
